Acadia ожидает негативного мнения CHMP по препарату от синдрома Ретта в ЕС

Неудача Acadia Pharmaceuticals: под угрозой одобрение препарата для лечения синдрома Ретта в Европе

Компания Acadia Pharmaceuticals (ACAD) сообщила, что, по всей вероятности, получит отрицательное заключение от Комитета по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по медикаментам (EMA) по заявке на маркетинговое разрешение своего препарата трофинетид для лечения синдрома Ретта. Это стало известно после недавнего устного разъяснения, предоставленного CHMP.

Согласно данным, полученным от CHMP, голосование по заявке на маркетинговое разрешение препарата трофинетид показывает негативную тенденцию. Ожидается, что результаты голосования будут оглашены в этом месяце. После официального объявления Acadia планирует запросить повторное рассмотрение мнения CHMP. Вероятная отмена одобрения может существенно отложить возможность получения препарата на рынке Европейского Союза.

Синдром Ретта представляет собой редкое нейроразвивательное расстройство, затрагивающее примерно одну из 10 000–15 000 девочек, рождающихся по всему миру. Симптомы, как правило, начинают проявляться в возрасте от шести до 18 месяцев после периода кажущегося нормального развития, что приводит к потере ранее приобретенных навыков. Несмотря на возможное стабилизирование состояния, у пациентов часто наблюдается прогрессирующее ухудшение моторики с течением времени.

В отличие от ситуации в Европе, в 2023 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило трофинетид для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет, под торговым названием Daybue.

Финансовые показатели Acadia: участники рынка ждут роста

Несмотря на последние трудности, Acadia продолжает занимать позицию для долгосрочного роста, что поддерживается её ведущим продуктом Nuplazid и препаратом Daybue в США. По прогнозам, компания ожидает достичь около 1,7 миллиарда долларов чистых продаж к 2028 году, включая около 1 миллиарда долларов от Nuplazid и около 700 миллионов долларов от Daybue.

Nuplazid является первым и единственным препаратом, одобренным FDA для лечения галлюцинаций и бреда, связанных с психозом при болезни Паркинсона. Патентная защита на этот препарат действует до 2038 года, что создает долгосрочные возможности для генерирования доходов, защищая от воздействия дженериков. В первые девять месяцев 2025 года продажи Nuplazid составили 505,7 миллиона долларов, что на 13% больше по сравнению с предыдущим годом, что главным образом связано с ростом объёма продаж.

Препарат Daybue, запущенный в 2023 году, также демонстрирует обнадеживающие показатели на рынке США. За первые девять месяцев 2025 года продажи Daybue составили 281,8 миллиона долларов, увеличившись на 12% по сравнению с предыдущим годом. Рост объёмов продаж обеспечен увеличением числа пациентов.

Недавно FDA одобрило новую форму препарата Daybue Stix (трофинетид) в виде перорального раствора, представляющего собой порошковую формулировку без красителей и консервантов для лечения синдрома Ретта у детей и взрослых старше двух лет. Этот новый продукт расширяет линейку Daybue, который остается единственным одобренным FDA вариантом лечения данного показания.

В свете вышеизложенного, важно отметить, что Acadia сталкивается с значительными вызовами на европейском рынке, однако перспективы на американском рынке остаются многообещающими, что подтверждается стабильным ростом продаж ее препаратов. Стратегия компании, ориентированная на расширение доступности своих лекарств, а также инвестиции в исследования и разработки, будут ключевыми факторами, способствующими её долговременному успеху в высококонкурентной фармацевтической среде.